Nöromuskuler Hastalıklar 

Nöromuskuler Hastalıklar Çalışma Grubu’ndan, Nöromuskuler hastalıkların tedavisinde uygulanan standart dışı bazı yöntemlerle ilgili açıklama

Türk Nöroloji Derneği (TND) Yönetim Kurulu tarafından nöromuskuler hastalıkların tedavisinde uygulanan standart dışı yöntemlerden kök hücre, akupunktür ve gen tedavilerinin, alternatif tıp yöntemlerinin ve herbal tedavi uygulamalarının hastalık üzerine olumlu etkileri olup olmadığı sorulmaktadır. TND Nöromuskuler Hastalıklar Çalışma Grubunun, PubMed taramasıyla son 10 yılda İngilizce klinik bilimsel dergilerde yayınlanmış, tam metnine erişilebilen ve insanlar üzerinde yapılmış çalışmaları içeren makaleleri gözden geçirerek hazırlamış olduğu rapor aşağıda maddeler halınde sunulmuştur:

  1. Nöromuskuler hastalıkların standart tedavilerinin neler olduğu grubumuzun hazırladığı Rehberde yer almaktadır (1).
  2. Otolog ve allojenik kök hücre transplantasyonunun insanlarda amyotrofik lateral sklerozda (ALS) kullanımına ait klinik çalışmalar henüz erken dönemlerdedir. Konu etik sorunlar içermekte olduğundan, yaygın klinik uygulama aşamasına gelinmemiştir (2). Bu tedavinin insanlarda muskuler distrofiler üzerinde yararlı etkileri de halen gösterilememiştir (3-4). Bununla birlikte, kök hücre transplantasyonunun hematolojik hastalıklarda etkinliği kanıtlanmış uygulamaları vardır. Örneğin polinöropati, organomegali, endokrinopati, monoklonal gammopati ve deri değişiklikleri (POEMS) ile giden sendromda nöropatinin ve diğer hastalık belirtilerinin düzeldiği bildirilmiştir (5-7). Ancak, bu çok özel ve ender rastlanan durum dışında, daha sık görülen herediter, metabolik, toksik ve diğer inflammatuar kökenli nöropatilerin tedavisinde yeri yoktur.
  3. Akupunktürün üst motor nöron veya motor ünite tutulumuyla giden ve kas zayıflığıyla sonuçlanan, ağır seyirli nöromuskuler hastalıklarda iyileştirici etkisi bildirilmemiştir.
  4. ALS, herediter nöropatiler ve muskuler distrofide viral vektörlerle insana taşınabilecek gen tedavisi konusunda hayvan deneyleri umut vermekle birlikte, henüz uygulamasındaki sorunlar tam halledilememiştir. Vücüdun kendi bağışıklık sisteminin, vektörün hedef hücrelere yerleşmesini engellemesi söz konusu olup, hastada immün sistemin baskılanması gerekmektedir (2,8,9,). İnsanlar üzerindeki klinik uygulamalar, az sayıda denek üzerinde araştırma olarak yapılmaktadır; ancak bu çalışmalar henüz erken evrelerde olup, yaygın kullanıma geçilmemiştir.
  5. Alternatif tıp, herbal tedaviler ve diğer doğal tedavi yöntemleri, üst motor nöron veya motor ünite tutulumuyla giden ve kas zayıflığıyla sonuçlanan, ağır seyirli nöromuskuler hastalıkların tedavisinde yarar sağlamamaktadır. Bu tedavilerin etkinliğinin, yan etkilerinin ve kullanımında oluşabilecek hukuksal sorumluluğun iyi bilinmesi ve hastaların bu konularda bilgilendirilmeleri gerekir. Ancak, bu yöntemlerden bazılarının nöropatik ağrı tedavisinde yararlı olduğuna ait bilgiler vardır(10-12).

Özet olarak yukarda konu edilen standart dışı yöntemler, halen ağır seyirli ve motor zayıflıkla giden nöromuskuler hastalıklarda gündelik uygulamalarda kullanılmamaktadır. ALS de kök hücre tedavisi etik sorunlar içerdiğinden klinik kullanım aşamasına gelmemiştir. Gen tedavisi hayvanlarda olumlu sonuçlar vermekle birlikte, insanlarda etkinliği henüz kanıtlanmamıştır.Tedavinin güvenli olduğunun gösterilmesi ve uygulamadaki sorunların halledilmesi için daha fazla bilimsel çalışmalara ihtiyaç vardır. Alternatif tıp ve bitkisel tedavi yöntemlerinin kullanımı, henüz bu uygulamalarda yeterli bilimsel çalışma bulunmadığı için önerilmemekle birlikte, bu yöntemler nöropatik ağrı tedavisi için düşünülebilir. Ancak bunu uygulayan kişilerin etkinlik, yan tesir ve hukuksal boyut yönünden bilgi sahibi olması gerekir.

TND Nöromuskuler Hastalıklar Çalışma Grubu

Kaynaklar

  1. Nöromuskuler Çalışma Grubu. Nöromuskuler Hastalıklar Tanı ve Tedavi Rehberi. 2. Baskı, 2007.
  2. Mitchell JD, Borasio GD. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet 2007; 369: 2031-2041.
  3. Cossu G, Mavilio F. Myogenic stem cells for the therapy of primary myopathies: wishful thinking or therapeutic perspective? J Clin Invest 2000; 105: 1669-1674.
  4. Emery AEH. The muscular dystrophies. Lancet 2002; 359: 687-695.
  5. Dispenzieri A, Moreno-Aspitia A, Suarez GA, et al. Peripheral blood stem cell transplantation in 16 patients with POEMS syndrome, and a review of the literature. Blood 2004; 104: 3400-3407.
  6. Jaccard A, Royer B, Bordessoule D, et al. High-dose therapy and autologous blood stem cell transplantation in POEMS syndrome. Blood 2002: 99: 3057-3059.
  7. Kuwabara S, Misawa S, Kanai K, et al. Autologous peripheral stem cell transplantation for POEMS syndrome. Neurology 2006; 66: 105-107.
  8. Rodino-Klapac LR, Chicoine LG, Kaspar BK, Mendell JR: Gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. Expectations and challenges. Arch Neurol 2007; 64: 1236-1241.
  9. Kamholz J, Menichella D, Jani A, et al. Charcot-Marie-Tooth disease type 1. Molecular pathogenesis to gene therapy. Brain 2000, 123: 222-233.
  10. Abrams DI, Jay CA, Shade SB, et al. Cannabis in painful HIV-associated sensory neuropathy. A randomized placebo-controlled trial. Neurology 2007, 68: 515-521.
  11. Halat KM, Denneby CE. Botanicals and dietary supplements in diabetic peripheral neuropathy. J Am Board Fam Pract 2003; 16: 47-57.
  12. Wong M, Chung JWY, Wong TKS. Effects of treatments for painful diabetic neuropathy: systematic review. BMJ 2007; 335: 87-97.